Technology Insight: therapy for Duchenne muscular dystrophy—an opportunity for personalized medicine? 2007年5月までを対象としてEntrezを用いてPubMedを検索した。検索語はとして｢ジストロフィン（dystrophin）」「Duchenne型筋ジストロフィー（Duchenne ...

Nitahara Kasahara Y et al. Immunomodulatory amnion-derived mesenchymal stromal cells preserve muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. Stem Cell Research & Therapy (2023 ...

慈善団体のDuchenne UKは、SRIのツイストストリングアクチュエーター技術をウェアラブルSMARTスーツに採用 ウェアラブル技術やウェアラブルスーツは、着用した人が移動したり、物を持ち上げたり、情報を測定したりする能力を補強して向上させることができる様々なアプリケーションを備えてい ...

2025年05月23日 ｜ デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) によく見られる変異を修正するためのシングルカットCRISPR遺伝子編集 DMDはジストロフィンをコードするDMD 遺伝子の変異によって引き起こされる致死性のX連鎖性潜性疾患である。

Duchenne Muscular Dystrophy（DMD）は、X連鎖劣勢遺伝のため男児しか発症しません。 3歳くらいから、徐々に全身の筋力が低下し、段差が降りにくい、起き上がる時に頭が持ち上がらないといったことで、発症を自覚します。

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a hereditary muscular disease caused by mutations in the dystrophin gene; it is a progressive intractable disease in which muscle strength gradually weakens ...

A CRISPR cure for Duchenne muscular dystrophy is closer after a trial in dogs CRISPRによる筋ジストロフィー治療、動物実験で「驚くべき」成果 筋ジストロフィーに対する遺伝子療法の適用は以前から試みられている。テキサス大学の研究チームは、犬に対してクリスパー（CRISPR）を使った動物実験を実施し ...

筋ジストロフィー患者団体がCRISPR新薬の開発会社を設立 製薬会社任せにはしておけない！ 筋ジストロフィー患者団体がCRISPRによる新薬開発会社を設立した。 ただし、マウスの実験で効果があっただけで、人間での臨床試験の日程が決まったわけではない。

この資金は、ムコ多糖症II型 (MPS II)に対するRGX-121の潜在的なFDA承認、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するRGX-202の生物学的製剤承認申請の提出、および加齢黄斑変性症に対するABBV-RGX-314の主要研究をサポートする。

ストップ高買い気配。アステラス製薬<4503>と共同で出願していた「ユートロフィン遺伝子を標的とした筋ジストロフィーの治療法」が米国で特許 ...

NAGANO, Japan - As a child who suffered from a debilitating common form of muscular dystrophy, Takahiro Yoshizawa felt like he had been abandoned by those around him. The heritable disease, known as ...