米Children’s Hospital of Philadelphia（CHOP）と米Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania（Penn）の研究者たちは、カルバモイルリン酸合成酵素1（CPS1）欠損症という代謝性疾患の乳児のために、6カ月以内という短期間でCRISPRベースの個別化塩基編集療法を設計、前臨床研究も行 ...