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Sarepta already has a drug to treat some types of DMD on the market. DMD is a rare, genetic disorder that hampers muscle movement mainly in men, affecting one in every 3,500 to 5,000 males.
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬であるエレビジスを巡っては、3件の死亡例が出たことを受け、FDAが18日に出荷の全面停止を求めていた。同薬が重要な収益源であるサレプタは当初、これを拒否したが、先週になって要請に 応じていた 。
June 8 (Reuters) - Sarepta Therapeutics Inc: * SAREPTA THERAPEUTICS ANNOUNCES POSITIVE EXPRESSION AND FUNCTIONAL DATA FROM THE SRP-9003 GENE THERAPY TRIAL TO TREAT LIMB-GIRDLE MUSCULAR DYSTROPHY ...